AIFA ha approvato due farmaci altamente efficaci contro la fibrosi cistica

Due farmaci e tre principi attivi in tutto che, combinati insieme, sono in grado di rendere il muco meno denso, ridurre le riacutizzazioni della malattia e migliorare la prognosi dei pazienti. Si tratta davvero di un’ottima notizia, che interessa da vicino più o meno 7mila persone in Italia che hanno ricevuto una diagnosi di questa patologia genetica rara e complicata.
Giulia Dallagiovanna 29 Giugno 2021
* ultima modifica il 02/07/2021

La fibrosi cistica è una malattia genetica rara. Colpisce una persona ogni 2.500 o 2.700 nuovi nati e in Italia ne sono affette più o meno 7mila persone. La causa principale è appunto la mutazione di un gene che deve sintetizzare la proteina CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane Regulator). Questa alterazione finisce per generare la produzione di un muco molto denso, che ostruisce i bronchi e provoca infezioni. Fino a poco tempo fa la vita media di un paziente non superava i 40 anni. Oggi si può ricorrere a terapie personalizzate, ma la notizia più importante è l'approvazione da parte di AIFA di due nuovi farmaci che si sono dimostrati altamente efficaci: Kaftrio e Kalydeco.

Il primo combina assieme tre principi attivi: ivacaftor, tezacaftor ed elexacaftor. Gli ultimi aumentano il numero di proteine CFTR sulla superficie cellulare, mentre il primo migliora l'attività della proteina CFTR che risulta difettosa. La somma di questi effetti fa in modo che il muco sia meno denso e che i sintomi della malattia siano alleviati. Il secondo farmaco invece contiene solo ivacaftor.

I benefici sui pazienti non riguardano solo il muco in sé, ma anche un minore carico su organi come i polmoni e il pancreas e una riduzione delle riacutizzazioni della fibrosi. Il risultato finale quindi è quello di migliorare la prognosi e far vivere meglio i malati.

Muco meno denso significa anche alleviare il carico su organi come polmoni o pancreas

L'Agenzia italiana del farmaco ha spiegato che i due medicinali saranno rimborsati dal sistema sanitario nazionale e dunque gratuiti per i pazienti che rientrano nelle indicazioni terapeutiche, già approvate da EMA.

"Si tratta di un significativo passo avanti nel trattamento della fibrosi cistica che aveva finora a disposizione trattamenti solo parzialmente efficaci – ha commentato il Direttore Generale di AIFA, Nicola Magrini. – Grazie all’accordo raggiunto, il SSN metterà a disposizione in modo gratuito questo farmaco per tutti i pazienti per i quali ci sono evidenze di beneficio".

"L’auspicio è che l’impegno di spesa per i farmaci innovativi sia considerato per il Paese non un mero costo, ma un fattore di investimento in salute e in ricerca e sviluppo", ha aggiunto il Presidente del CdA, Giorgio Palù.

Fonte| AIFA

Contenuto validato dal Comitato Scientifico di Ohga
Il Comitato Scientifico di Ohga è composto da medici, specialisti ed esperti con funzione di validazione dei contenuti del giornale che trattano argomenti medico-scientifici. Si occupa di assicurare la qualità, l’accuratezza, l’affidabilità e l’aggiornamento di tali contenuti attraverso le proprie valutazioni e apposite verifiche.
Le informazioni fornite su www.ohga.it sono progettate per integrare, non sostituire, la relazione tra un paziente e il proprio medico.