Hai mai sentito parlare di farmaci biologici? E conosci la differenza con quelli tradizionali? Andiamo a scoprirli insieme.
Il decreto legislativo D.L.vo 219/2006 del 24 aprile 2006 definisce il farmaco biologico come segue:
“Un medicinale biologico è un prodotto il cui principio attivo è una sostanza biologica. Una sostanza biologica è una sostanza prodotta, o estratta, da una fonte biologica e che richiede per la caratterizzazione e per la determinazione della sua qualità una serie di esami fisico-chimico-biologici, nonché le indicazioni sul processo di produzione e il suo controllo.”
Tra i farmaci biologici rientrano:
Rispetto ai farmaci di sintesi che conosci, i farmaci biologici sono molecole con una dimensione maggiore e con struttura e proprietà molto complesse. Proprio per questa loro natura sono sempre sotto controllo sia da un punto di vista qualitativo fisico-chimico-biologico sia nel processo di produzione. A tenere sotto il massimo controllo questi farmaci ci pensa l’unità dirigenziale dei Medicinali Biologici.
Prima di poter accedere al farmaco, il malato avrà un iter da seguire insieme al medico specialista, il quale, dopo aver effettuato analisi preliminari, capirà se l’accesso al biologico possa essere una possibilità di trattamento della sua patologia qualora non abbia avuto buoni risultati con la terapia convenzionale. Sorveglierà e controllerà il percorso del paziente anche durante la somministrazione del farmaco e per il periodo successivo. Questo serve al medico per capire l’andamento della patologia in seguito alla somministrazione del farmaco, per segnalare eventuali reazioni avverse, di allergie, di tollerabilità, ecc. effettuando farmacovigilanza.
Questi farmaci hanno il compito di raggiungere le cellule o le strutture malate agendo direttamente su queste senza danneggiare le cellule e le strutture sane.
Nascono dunque come risposta per il trattamento di patologie oncologiche, autoimmuni, reumatiche (es. artrite reumatioide, psoriasi, ecc), patologie a carico del sistema gastrointestinale (es. morbo di Chron), patologie dermatologiche o post-trapianto.
Alcuni di questi farmaci possono essere dispensati in farmacia dietro prescrizione medica, mentre altri vengono somministrati direttamente nella struttura ospedaliera dove il paziente si reca per la terapia. Andiamo a fare una panoramica sulle patologie in cui è stata approvata la somministrazione di farmaci biologici.
Nel corso degli anni sono stati sintetizzati molti farmaci per il trattamento delle patologie tumorali, andiamo a vederli brevemente, magari ne hai sentito parlare.
Abbiamo:
Hai visto quanti ne esistono? E non li abbiamo nemmeno nominati tutti. Ogni giorno sentiamo di nuovi tumori e di quanto sia importante cercare nuove terapie per molti motivi. Abbiamo bisogno di farmaci in grado di arrivare il più vicino possibile al tumore e che siano specifici per quella tipologia di neoplasia, abbiamo bisogno che i farmaci diano sempre meno effetti collaterali o che siano gestibili e non troppo debilitanti per i malati che si trovano già in una situazione molto critica e fragile.Quindi la prospettiva di farmaci biologici per il trattamento di queste patologie ha aperto a tante speranze.
Quello che si è trovato sono stati dei farmaci chiamati anticorpi monoclonali. Questi originano da immunoglobuline di tipo umano, diretti su bersagli terapeutici dando quindi speranza in questo ambito. Puoi ben capire che se si riuscisse a trovare un farmaco mirato a quella tipologia di tumore si potrebbe personalizzare il più possibile la terapia farmacologica in base al bersaglio d'azione, es. fattori di crescita, enzimi, recettori, ecc. responsabili dunque della crescita e dell’espansione della lesione neoplastica.
In terapia negli ultimi anni sono stati approvati diversi anticorpi monoclonali. Andiamo a vedere brevemente chi sono:
Non dimentichiamoci che in ogni caso questi farmaci hanno effetti collaterali da tenere sotto controllo e su cui adeguare le eventuali terapie. Purtroppo, non sono ancora stati sintetizzati farmaci privi di effetti collaterali ed in grado di eliminare completamente i tumori. Certo, si è dato alle persone un’aspettativa di vita migliore, e più duratura, sempre che il tumore venga diagnosticato molto velocemente. Speriamo che nel corso degli anni i farmacologi ed i chimici farmaceutici riescano a darci nuove terapie.
L’artrite reumatoide è una patologia cronica che coinvolge principalmente le articolazioni ma è in grado di attaccare anche altri organi es. pelle, vasi, cuore, polmone e muscoli. Nelle articolazioni coinvolte dalla malattia si depositano degli immunocomplessi, i quali causano una risposta infiammatoria localizzata. I farmaci biologici utilizzati in questo caso sono in grado di sopprimere la produzione di agenti infiammatori, nell’attivazione dei leucociti e nei processi di migrazione cellulare (meccanismi alla base dell’infiammazione dell’artrite).
Tra i farmaci approvati in terapia ricordiamo:
Tra le malattie infiammatorie intestinali rientrano Morbo di Crohn e Colite Ulcerosa. Soprattutto nel Morbo di Crohn alla base della patologia c’è l’alterazione dei meccanismi che regolano la risposta linfocitaria. Un fattore importante nella fisiopatologia di queste malattie è una citochina proinfiammatoria chiamata TNF. Questo attraverso meccanismi attiva dei fattori in grado di stimolare la trascrizione genica, la crescita cellulare e l’espansione clonale. L’attivazione del TNF col proprio recettore porta alla liberazione di citochine proinfiammatorie dai macrofagi, l’attivazione e la proliferazione dei linfociti T, la produzione di collagene da parte dei fibroblasti, l’aumento della sintesi di molecole di adesione endoteliali responsabili della migrazione leucocitaria e la stimolazione dek fattori epatici della reazione di fase acuta. Questo può portare all’apoptosi delle cellule attivate. Ed è proprio agendo sul TNF che hanno trovato strada gli anticorpi monoclonali.
I pazienti che rientrato nelle sperimentazioni con questi farmaci sono tutti quelli con patologia attiva, e che non hanno risposto ai cortisonici, alla mesalazina, all’azatioprina o mercaptopurina.
Per le patologie intestinali hanno trovato applicazione:
Purtroppo, presentano ancora effetti avversi importanti, andando a sopprimere la risposta linfocitaria il paziente è più debole e suscettibile di patologie infettive anche gravi es. sespsi batterica, tbc, infezioni sistemiche da miceti e molte altre.
Negli studi effettuati negli ultimi anni in questo ambito, è emerso che IL5 eserciti un’azione selettiva sugli eosinofili in alcuni soggetti asmatici. Quindi farmaci biologi che hanno come bersaglio IL5 possono trovare applicazione nella riduzione dell’infiammazione delle vie aeree e sul peggioramento dei sintomi dell’asma ed il controllo della malattia. Omaluzimab è un anticopo monoclonale prodotto per ridurre l’infiammazione bronchiale riducendo la frequenza di riacutizzazione della patologia. È riservato a quei pazienti con asma seria controllata in maniera inadeguata da dosi elevate di glucocorticoidi per inalazione asociate ad un broncodilatoatore beta agonista.
Come puoi aver capito, di studi in molti settori ce ne sono tantissimi. Questo per rispondere sempre di più alle esigenze di selettività del bersaglio della malattia con obiettivo finale la riduzione dei numerosi effetti avversi dei farmaci. Speriamo di trovare sempre più farmaci con maggiore selettività e specificità aumentando e migliorando le aspettative di vita delle persone.
Fonti| Katzung – Farmacologia Generale e Clinica; Foye – Principi di Chimica Farmaceutica