Crispr/Cas9 è la nuova speranza contro i tumori: tagliando il Dna delle cellule cancerose potremmo impedirne la replicazione

Un gruppo di ricercatori dell’Università di Tel Aviv ha sviluppato un sistema di “trasporto” basato su nanoparticelle lipidiche per veicolare le forbici molecolari in modo preciso e sicuro al proprio bersaglio: una volta a contatto con le cellule tumorali, Crispr/Cas9 sarebbe in grado di tagliarne il Dna impedendone così la replicazione nell’organismo.
Kevin Ben Alì Zinati 26 Novembre 2020
* ultima modifica il 29/11/2020

La potenziale nuova soluzione contro i tumori si chiama Crispr/Cas9. Dopo la vittoria del Premio Nobel per la chimica, la tecnica per la manipolazione genica potrebbe presto diventare un efficace trattamento anche per le neoplasie più aggressive. Un gruppo di ricercatori dell’Università di Tel Aviv sarebbe infatti riuscito ad eseguire un taglio preciso del Dna delle cellule tumorali impedendo loro così di replicarsi. Tutto grazie a un “sistema di trasporto” realizzato con nanoparticelle lipidiche con cui sono stati in grado di somministrare in modo preciso, sicuro e accurato le “forbici molecolari” alle cellule bersaglio. Sulla rivista Science Advances i ricercatori hanno spiegato che il trattamento con la Crispr/Cas9 e le nanoparticelle lipidiche potrebbe aprire numerose nuove possibilità per il trattamento di diverse forme di tumore e anche di malattie genetiche rare e o virali croniche come l'AIDS.

Un taglio netto

I ricercatori di Tel Aviv descrivono il proprio come il primo studio al mondo a dimostrare che il sistema Crispr/Cas9 può essere effettivamente utilizzato per trattare efficacemente il cancro in un animale vivente: tagliando il Dna di una cellula cancerosa, le forbici molecolari sarebbero in grado di neutralizzarla impedendole così di replicarsi.

Per dimostrarlo hanno scelto due dei tumori più mortali: il glioblastoma e il cancro ovarico metastatico. Il glioblastoma è una delle più aggressive forme di tumore al cervello, dopo la diagnosi l'aspettativa di vita in media è di 15 mesi, con un tasso di sopravvivenza a cinque anni solo del 3%. Il cancro ovarico, invece, è una delle principali cause di morte tra le donne e spesso viene purtroppo diagnosticato in fase già troppo avanzata.

Nonostante la Crispr/Cas9 sia ormai ampiamente nota e utilizzata in ricerca, la sua applicazione clinica è ancora agli inizi perché è necessario un sistema di somministrazione, o di trasporto, efficace per fornire in modo sicuro e accurato il Crispr alle sue cellule bersaglio. Così ne hanno sviluppato uno.

Il sistema di trasporto

Il sistema di rilascio che hanno sviluppato i ricercatori di Tel Aviv mira al DNA responsabile della sopravvivenza delle cellule tumorali. Nel senso che attraverso delle nanoparticelle lipidiche sono riusciti a veicolare le forbici molecolari all’interno delle cellule del tumore. Il sistema si chiama Crispr-LNP e trasporta un RNA messaggero che sarebbe in grado di “attivare” le forbici in modo da recidere il DNA delle cellule tumorali bloccandone la replicazione.

I risultati

Nello studio i ricercatori hanno dimostrato che un singolo trattamento con Crispr-LNP avrebbe raddoppiato l'aspettativa di vita media dei topi affetti da glioblastoma, migliorando il loro tasso di sopravvivenza globale di circa il 30% mentre nei topi con carcinoma ovarico metastatico avrebbe aumentato il loro tasso di sopravvivenza globale dell’80%. Come dire: il futuro è un po’ più vicino.

Fonte | "CRISPR-Cas9 genome editing using targeted lipid nanoparticles for cancer therapy" pubblicata il 18 novembre sulla rivista Science Advances 

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