I farmaci agnostici: cosa sono questi nuovi medicinali contro il cancro

I farmaci agnostici sono una nuova strategia terapeutica per il trattamento delle patologie neoplastiche. Sono farmaci “progettati” per andare ad agire sulle mutazioni genetiche alla base della formazione del tumore stesso indipendentemente dalla sede anatomica in cui si è sviluppato il tumore.
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Dott.ssa Chiara Speroni Dottoressa in Farmacia
27 Gennaio 2021 * ultima modifica il 27/01/2021

Ad oggi la ricerca di terapie per combattere i tumori è in costante evoluzione. I farmaci agnostici sono una nuova frontiera della medicina e della farmacologia. Lo scopo di questi farmaci è quello di andare a colpire le mutazioni genetiche alla base del tumore indipendentemente dall’organo, dalla sede anatomica colpite da questa malattia. Per poter trovare la mutazione del tumore in esame, l’oncologo dovrebbe avrebbe a disposizione un laboratorio specializzato per l’esecuzione dei test genomici sia in termini di apparecchiature sia come personale qualificato. Una volta individuata la mutazione, l’oncologo avrà un valido strumento in mano per poter impostare la giusta terapia.

Quando si trova un tumore si procede all’esame istologico per determinarne la natura ed il percorso da intraprendere successivamente sia da un punto diagnostico sia chirurgico che terapeutico. La nuova prospettiva prevede la ricerca della mutazione genetica responsabile del tumore, ed è proprio qui che vanno ad agire i farmaci agnostici. Una volta trovata la mutazione si sceglie, dunque, il farmaco adeguato indipendentemente dalla sede anatomica in cui esso risiede

Sai, la ricerca negli ultimi anni ha fatto grandi progressi su quello che è l’ambito delle genomica e del sequenziamento. Quest’analisi genetica ha portato all’era della profilazione genetica dei tumori e la scelta del farmaco antitumorale corretto in base alla mutazione presente.

Si è scoperto che un gene presente nei tumori, quando alterato, è in grado di innescare tutti i complessi processi alla base della formazione del tumore. Questo gene si chiama NTRK – neurotrophic tropomyosin receptor kinase ed è presente in un ampio numero di tumori non correlati tra di loro come es. glioblastoma, alcune forme di tumore dello stomaco, delle ghiandole salivari, della mammella, della tiroide, in alcuni sarcomi e melanomi. Il primo farmaco agnostico approvato è stato pembrolizumab. Successivamente sono stati approvati altri due farmaci, questi sono larotrectinib ed entrectinib.

Ma la ricerca prosegue e sta già analizzando altri due marcatori: TMB tumor mutational burden il quale potrebbe essere d’aiuto nel capire la risposta all’immunoterapia e FGFR fibroblast growing factor receptor che sembra avere un ruolo in alcuni tumori della vie biliari, del tratto gastrointestinale, del polmone e della mammella.

I vantaggi e gli svantaggi

Detta così sembra davvero una cosa molto semplice e soprattutto sembra poter guarire ogni tipologia di tumore. In realtà, i dati scientifici sono ancora preliminari, inoltre richiede personale con adeguata formazione scientifica e clinica nella scelta delle terapie mediche, infine c’è bisogno dell’appropriatezza, dell’omogeneità e sostenibilità economica per la continua esecuzione dei test genomici.

Gli effetti indesiderati

Come tutti i farmaci anche questi nuovi farmaci non sono esenti dal manifestare effetti indesiderati. Tra i maggiori effetti troviamo:

  • affaticamento
  • nausea
  • tosse
  • stitichezza
  • diarrea
  • vertigini
  • vomito
  • aumento dei livelli ematici delle transaminasi epatiche

Fonte| AIFA

Laureata in Farmacia presso la facoltà di Scienze del Farmaco dell’Università degli Studi di Milano. Tesi svolta presso il laboratorio di altro…
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