L’Aifa dà il via alla “rivoluzione”: approvato il primo farmaco che combatte i tumori a prescindere dall’organo colpito

Si chiama larotrectinib ed è un farmaco “agnostico”: significa che attacca le neoplasie non in base al tipo o all’organo in cui ha proliferato ma sulla citazione genetica presente. L’Agenzia Italiana del Farmaco ne ha approvato l’utilizzo nei pazienti oncologici italiani caratterizzati dalla cosiddetta fusione dei geni NTRK.
Kevin Ben Alì Zinati • 13 Settembre 2021
* ultima modifica il 13/09/2021

Alla tiroide, alla pelle, ai tessuti molli, nel colon. Ora la sede del tumore non è più decisiva per scegliere il miglior trattamento.

Ci sono farmaci, infatti, che sono capaci di aggredire la neoplasia a prescindere dal tipo o dall’organo colpito e invaso. Ciò che diventa determinante è la presenza o meno di una particolare mutazione genetica.

È la “rivoluzione” portata dai cosiddetti farmaci “agnostici”: terapie che prescindono dalla localizzazione della massa cancerosa trovando la propria efficacia proprio nella profilazione genomica e nell’individuazione di alterazioni molecolari.

A due anni di distanza dal via libera europeo, oggi anche i pazienti oncologici italiani già sottoposti senza successo a diverse terapie potranno accedere a questa innovativa classe di farmaci.

Nelle scorse ore, infatti, è arrivata l’approvazione da parte dell’Aifa per il larotrectinib. Si tratta di un farmaco agnostico che negli studi clinici effettuati in questi anni si è dimostrato efficace nei tumori primitivi del sistema nervoso centrale, così come in pazienti con metastasi cerebrali, con età e istologie tumorali diverse.

Questo farmaco “jolly” si concentra sulla cosiddetta “fusione dei geni NTRK”, un’anomalia genetica responsabile della produzione di una proteina difettosa che favorisce la crescita e la proliferazione di diverse forme di tumore.

I tre studi da cui deriva l’ok dell’Aifa hanno coinvolto pazienti sia adulti che pediatrici affetti da tumori caratterizzati da fusione genica NTRK. Tutti e tre hanno messo in evidenza una risposta globale del 75%, più forte e duratura, e anche un miglioramento della qualità di vita dei pazienti.

“L’approvazione agnostica cambia le prospettive di cura ed è il primo passo per una rivoluzione culturale – ha spiegato Saverio Cinieri, Direttore Oncologia Medica e Breast Unit dell’Ospedale Perrino di Brindisi e Presidente eletto AIOM  -. Le terapie comunemente utilizzate per il trattamento dei pazienti con tumori caratterizzati da fusione genica NTRK, come la chemioterapia o l’immunoterapia, non sempre si sono dimostrate efficaci. Larotrectinib, primo nella classe degli inibitori orali di TRK, ha evidenziato risposte rapide, con un beneficio clinico rilevante e duraturo nel tempo, indipendentemente dall’età del paziente e dalla sede del tumore”.

Le mutazioni del Dna presenti nel tumore stanno diventando sempre di più delle vere e proprie bussole oncologiche. Individuare le alterazioni specifiche di ciascun paziente, in sostanza, permette ai medici di scegliere e impostare i percorsi terapeutici più mirati e adeguati mettendo la qualità della vita sempre più in primo piano.

Fonte | Società Italiana di Uro-Oncologia

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