Alla tiroide, alla pelle, ai tessuti molli, nel colon. Ora la sede del tumore non è più decisiva per scegliere il miglior trattamento.

Ci sono farmaci, infatti, che sono capaci di aggredire la neoplasia a prescindere dal tipo o dall’organo colpito e invaso. Ciò che diventa determinante è la presenza o meno di una particolare mutazione genetica.

È la “rivoluzione” portata dai cosiddetti farmaci “agnostici”: terapie che prescindono dalla localizzazione della massa cancerosa trovando la propria efficacia proprio nella profilazione genomica e nell’individuazione di alterazioni molecolari.

A due anni di distanza dal via libera europeo, oggi anche i pazienti oncologici italiani già sottoposti senza successo a diverse terapie potranno accedere a questa innovativa classe di farmaci.

Nelle scorse ore, infatti, è arrivata l’approvazione da parte dell’Aifa per il larotrectinib. Si tratta di un farmaco agnostico che negli studi clinici effettuati in questi anni si è dimostrato efficace nei tumori primitivi del sistema nervoso centrale, così come in pazienti con metastasi cerebrali, con età e istologie tumorali diverse.

Questo farmaco “jolly” si concentra sulla cosiddetta “fusione dei geni NTRK”, un’anomalia genetica responsabile della produzione di una proteina difettosa che favorisce la crescita e la proliferazione di diverse forme di tumore.

I tre studi da cui deriva l’ok dell’Aifa hanno coinvolto pazienti sia adulti che pediatrici affetti da tumori caratterizzati da fusione genica NTRK. Tutti e tre hanno messo in evidenza una risposta globale del 75%, più forte e duratura, e anche un miglioramento della qualità di vita dei pazienti.

“L’approvazione agnostica cambia le prospettive di cura ed è il primo passo per una rivoluzione culturale – ha spiegato Saverio Cinieri, Direttore Oncologia Medica e Breast Unit dell’Ospedale Perrino di Brindisi e Presidente eletto AIOM  -. Le terapie comunemente utilizzate per il trattamento dei pazienti con tumori caratterizzati da fusione genica NTRK, come la chemioterapia o l’immunoterapia, non sempre si sono dimostrate efficaci. Larotrectinib, primo nella classe degli inibitori orali di TRK, ha evidenziato risposte rapide, con un beneficio clinico rilevante e duraturo nel tempo, indipendentemente dall’età del paziente e dalla sede del tumore”.

Le mutazioni del Dna presenti nel tumore stanno diventando sempre di più delle vere e proprie bussole oncologiche. Individuare le alterazioni specifiche di ciascun paziente, in sostanza, permette ai medici di scegliere e impostare i percorsi terapeutici più mirati e adeguati mettendo la qualità della vita sempre più in primo piano.

Fonte | Società Italiana di Uro-Oncologia