La nuova potenziale cura contro la leucemia linfoblastica si chiama Carcik. Si tratta di cellule Car-T ottenute però dalle cellule T di donatori sani: un team di ricercatori italiani le ha somministrate a un gruppo di pazienti pediatrici e adulti affetti da una forma acuta di leucemia linfoblastica acuta ottenendo la completa scomparsa del tumore nell'86% dei casi. I risultati sono stati ottenuti dagli scienziati della Fondazione Tettamanti insieme al Centro di emato-oncologia pediatrica della Fondazione Monza e Brianza per il Bambino e la sua Mamma con la collaborazione dell'Ospedale Papa Giovanni XXIII di Bergamo e sono poi stati pubblicati sul The Journal of Clinical Investigation.

La malattia

Quando parlo della leucemia linfoblastica acuta mi riferisco a un particolare tipo di tumore del sangue che colpisce tendenzialmente i bambini, con un picco nella popolazione tra i 2 e i 5 anni anche se non vanno dimenticati i casi riscontrati negli adolescenti e negli adulti. Secondo le stime, nel nostro paese la leucemia linfoblastica colpisce quasi 600 persone ogni anno e di queste circa 450 sono bambini o adolescenti: in più, tra tutte le forme di leucemia, rappresenta circa il 10%.

Per quanto riguarda le terapie, la maggior parte dei pazienti raggiunge la remissione completa dopo la terapia di prima linea anche se il 45% degli adulti e il 20% dei bambini rischia di avere una recidiva: di questi, con le terapie convenzionali, solo il 10-30% sopravvive a 5 anni di distanza dalla diagnosi.

Carcik

Le Carcik sono particolari cellule Car-T ottenute dalle cellule del sistema immunitario di donatori sani e successivamente modificate artificialmente per potenziare la loro capacità di riconoscere e uccidere le cellule tumorali. A fine trattamento, infatti, sono in grado di espandersi e persistere per molto tempo all’interno dell’organismo svolgendo un’attività antitumorale molto efficace.

I risultati dello studio

I ricercatori hanno sottoposto tredici pazienti con leucemia linfoblastica acuta a cellule B (quattro bambini e nove adulti) a quattro diversi dosaggi di cellule Carcik dirette contro l'antigene CD19 con una singola somministrazione. Tutti i pazienti erano già stati sottoposti a diverse terapie o a un trapianto allogenico di cellule staminali: in questi casi però le cure non avevano avuto successo e la leucemia si era ripresentata.

A 4 settimane dall'infusione delle cellule Carcik, i ricercatori hanno osservato che in sei dei sette pazienti trattati con le dosi più alte si era registrata una scomparsa completa del tumore e che cinque di questi avevano raggiunto la negatività della malattia minima residua. In più, la maggior parte dei pazienti era ancora in remissione dopo 6 mesi dall’inizio del trattamento e le cellule Carcik avrebbero persistito nell’organismo fino a 10 mesi. Come puoi capire, quindi, le prospettive sono importanti.

Fonte | "Sleeping Beauty–engineered CAR T cells achieve antileukemic activity without severe toxicities" pubblicata l'11 agosto 2020 sulla rivista The Journal of Clinical Investigation