Nuove potenziali speranze contro la leucemia mieloide acuta arrivano dai risultati presentati durante il 25esimo congresso annuale virtuale dell'Associazione europea di ematologia. La combinazione del farmaco venetoclax insieme all’azacitidina, già noto come terapia per la LMA, avrebbe garantito a un gruppo di pazienti mai trattati precedentemente e che non potevano ricevere la chemioterapia una diminuzione del 34% del rischio di morte rispetto all'azacitidina in associazione con il placebo.

La combinazione

La leucemia mieloide acuta è la forma aggressiva di leucemia più diffusa al mondo: le stime parlando di circa 160mila pazienti che oggi convivono con la malattia, con una media di oltre 100 nuovi casi per 100mila persone. Oltre ad essere il più comune è anche tra i tumori del sangue più difficili da trattare, l’età avanzata dei pazienti e le comorbidità non permettono, purtroppo, a tutti i malati di accedere alle chemioterapie. Lo studio Viale-A si è concentrato proprio su questo tipo di pazienti ai quali è stata somministrata una doppia variante della terapia standard a base di azacitidina, farmaco indicato per il trattamento di malattie come le sindromi mielodisplastiche, leucemia mielomonocitica cronica o appunto la leucemia mieloide acuta in quei pazienti che non possono accedere al trapianto di midollo osseo: è stata testata la sua efficacia in combinazione con il pacebo o con un altro farmaco, il venetoclax, in grado di legarsi e inibire a una proteina dei tumori del sangue (la Bcl-2) responsabile della loro proliferazione: bloccandone l’azione e provocando così la morte delle cellule tumorali.

I risultati

Secondo studio Viale-A, i pazienti a cui è stata sottoposta la combinazione di venetoclax insieme all’azacitidina avrebbero ottenuto una sopravvivenza migliore rispetto all’unione con il placebo (14,7 mesi contro 9,6 mesi) e anche una remissione completa composita rispetto al 28,3% dei pazienti trattati con azacitidina e placebo. Inoltre, anche le analisi del profilo di sicurezza della sperimentazione avrebbero dato risultati interessanti: gli eventi avversi non hanno influito pesantemente sul livelli di sopravvivenza.

Prospettive

Come sottolineano i ricercatori, questa combinazione di azacitidina e venetoclax potrebbe aprire importanti scenari per quanto riguarda il miglioramento della sopravvivenza e della risposta completa in quella popolazione di pazienti affetti da leucemia mieloide acuta che non hanno potuto (o non potranno) accedere alle chemioterapie, specialmente tra i pazienti più anziani.

Fonti | "A randomized, double-blind, placebo-controlled study of venetoclax with azacitidine vs azacitidine in treatment-naïve patients with acute myeloid leukemia ineligible for intensive therapy-Viale-A" presentata al 25 congresso della EHA il 14 giugno 2020