Malattia di Huntington, al via nel 2019 la sperimentazione per una nuova terapia

Novanta centri coinvolti tra Europa e Stati Uniti per dare il via a una sperimentazione che punta a rallentare la progressione dei sintomi della Malattia di Huntington, una patologia ereditaria rara che colpisce il cervello e la coordinazione muscolare.
Gaia Cortese 3 Dicembre 2018
* ultima modifica il 22/09/2020

Ad oggi non esiste nessun farmaco in grado di prevenire o curare la Malattia di Huntington. I farmaci solitamente prescritti consentono solo di alleviare la sintomatologia (movimenti rapidi e involontari degli arti inferiori e superiori, irritabilità, apatia, depressione e disturbi del sonno). La malattia di Huntington, o Córea di Huntington, è una malattia ereditaria degenerativa che colpisce il cervello e in particolare la coordinazione muscolare. L’incidenza della malattia è più alta di quello che non si creda quando si parla di "malattia rara": circa un caso ogni 10.000, ma recenti studi tendono ad aumentare tale incidenza fino a 12,3 malati ogni 100.000.

In Italia sono 6.000 i pazienti affetti dalla Malattia di Huntington

Abbiamo parlato della Malattia di Huntington in occasione del progetto Huntington&Design, dalle storie ai prototipi e della mostra "Secondo nome: Huntington" esposta a Milano, a Torino e a Brugherio, in provincia di Monza e della Brianza. In quell’occasione l’Associazione Huntington Onlus, curatrice della mostra, aveva evidenziato la necessità di concentrare le energie sulle terapie farmacologiche attualmente in fase di sperimentazione nel mondo, per farle giungere il prima possibile nel nostro Paese.

Grazie al lavoro di un vasto network di associazioni, volto a informare e sensibilizzare l’opinione pubblica su questa malattia, qualcosa si sta muovendo e anche la ricerca si sta occupando di questa rara patologia. L'Italia farà parte di un gruppo di Paesi che nel 2019 inizieranno la sperimentazione di una terapia eseguita per la prima volta, con farmaci chiamati anti-senso, che hanno il compito di impedire al gene di formare l'elemento tossico che può provocare danni alle cellule. La sperimentazione, coordinata dall'University College di Londra, prevede la partecipazione di Centri di eccellenza in Europa e negli Stati Uniti. In Italia saranno coinvolti l'Istituto Besta di Milano, le Università di Genova, Firenze, Roma Sapienza (Sant'Andrea), Bologna e l'Irccs Casa Sollievo della Sofferenza di San Giovanni Rotondo, che coordinerà l'intero progetto.

"Complessivamente saranno 660 i pazienti coinvolti in 90 centri e in Italia dovrebbero essere tra i 50 e i 60 – ha spiegato il professor Ferdinando Squitieri, a capo dell'unità per l'Huntington e le malattie rare della Fondazione IRCCS Casa Sollievo della Sofferenza, della neurologia dell'Istituto C.S.S. Mendel, direttore scientifico della Lega italiana ricerca Huntington -. Lo studio durerà 25 mesi e mira al rallentamento della progressione dei sintomi. Ci rivolgiamo ai malati, poi in un'eventuale seconda fase anche a chi ha la mutazione ma non ancora i sintomi".

Fonte: Associazione Huntington Onlus

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