Ora c’è una quarta strada terapeutica per i pazienti europei affetti da mieloma multiplo. E, per la prima volta, è una terapia cellulare Car-T.

Ti spiego i numeri. Dico quarta perché l’approvazione della Commissione Europea al farmaco idecabtagene vicleucel (o ide-cel) è dedicata a quelle persone che già si sono sottoposte a tutte e tre le maggiori classi di farmaci purtroppo senza alcun beneficio.

Si tratta, poi, di un passo storico perché è la prima volta appunto che che una terapia di modificazione dei linfociti T fa il suo ingresso nel trattamento di questa patologia.

Bada bene: terapia, e non cura. Perché oggi il mieloma multiplo resta ancora una malattia incurabile.

È un tumore del sangue in cui i linfociti B e altre cellule del sistema immunitario proliferano in modo incontrollato accumulandosi nel midollo osseo.

Ogni anno, in Europa, causa circa 50mila diagnosi mentre in Italia si stima che quasi 6mila casi all’anno.

Nonostante i numerosi progressi scientifici, tuttavia, non abbiamo ancora trovato una soluzione. Il trattamento con ide-cel rappresenta però un’altra importante e potenziale opzione terapeutica per ottenere risultati clinicamente significativi e il controllo della malattia a lungo termine.

Il farmaco ha dimostrato, infatti, di produrre risposte profonde e durature in una percentuale significativa di pazienti con mieloma multiplo triplo refrattario, compresi quelli con una malattia ad alto rischio.

Ide-cel è una terapia CAR-T, un’innovativa metodica che consiste nel prelievo di linfociti T da un paziente e alla loro successiva ingegnerizzazione per renderle capaci di riconoscere un preciso bersaglio prima di essere infuse nuovamente nel paziente stesso.

Questo trattamento a base di idecabtagene vicleucel può dunque riconoscere e legarsi a una proteina presente su quasi tutte le cellule tumorali del mieloma multiplo, la cosiddetta BCMA, portando alla morte delle cellule che la esprimono.

L’autorizzazione all’immissione in commercio da parte dell Commissione Europea resta “condizionata” secondo lo schema Prime (dedicato ai medicinali prioritari). Significa che viene concessa nell’interesse della salute pubblica nel caso in cui il beneficio della disponibilità immediata risponda ad un bisogno critico non soddisfatto.

La concessioni condizionata ha una validità iniziale di un anno, che essere estesa o convertita nell’autorizzazione all'immissione in commercio completa con la presentazione e valutazione di ulteriori dati di conferma.

Fonte | Bristol Myers Squibb