Tra i tumori pediatrici, il neuroblastoma è uno dei più frequenti e temuti: in Italia colpisce più di 100 bambini ogni anno, quasi sempre entro i primi 6 anni di vita. Ti parlo di una malattia che nasce dai neuroblasti, ovvero cellule che ancora devono svilupparsi e che sono situate nei nervi in varie parti dell'organismo, componendo il cosiddetto sistema nervoso simpatico, che regola alcune funzioni involontarie come la respirazione.

Anche se le terapie sono migliorate negli anni, il 30% dei bambini colpiti sviluppa ancora complicazioni che possono portare alla morte, ma una nuova scoperta fatta dall'Ospedale Pediatrico Istituto Giannina Gaslini di Genova potrebbe cambiare le cose definitivamente, aumentando la sensibilità delle cellule tumorali alle cure farmacologiche e, di conseguenza, incrementando l'efficacia dei trattamenti nei pazienti colpiti da una forma particolarmente aggressiva della neoplasia.

I risultati dello studio da un team multidisciplinare sono stati pubblicati sulla rivista Cancers e ribadiscono nuovamente il ruolo di primo piano dell'IRCCS Giannina Gaslini nella ricerca e nella cura del neuroblastoma.

Cellule tumorali più sensibili alle terapie

La prima importante scoperta fatta dai ricercatori riguardava il fatto che in caso di ossigenazione mancata o irregolare, una condizione nota come ipossia, le cellule tumorali del neuroblastoma tendano a diventare più aggressive, riducendo le possibilità di sopravvivenza dei pazienti. Tuttavia, il team dell'IRCCS Gaslini composto da esperti dell'Unità di Bioinformatica Clinica, del Laboratorio di Biologia Molecolare e dell'UOC Oncologia Clinica e Sperimentale è riuscito a individuare quei geni, definiti anche interruttori cellulari, responsabili della reazione del tumore all'ipossia, trovando così anche un bersaglio terapeutico sul quale intervenire.

Dopo aver analizzato in modo approfondito e sofisticato i geni in questione, i ricercatori hanno individuato alcuni farmaci che sarebbero in grado di agire sulle cellule tumorali alterate dall'ipossia, riprogrammandole. Questi farmaci sono chiamati inibitori di PI3K\Akt\mTOR e, secondo quanto spiegato dai co-autori dello studio Alberto Garaventa, Massimo Conte e Loredana Amoroso, "possono rendere le cellule tumorali maggiormente sensibili alle terapie farmacologiche convenzionali, migliorando l’efficacia delle terapie nei pazienti per cui il tumore sviluppa delle resistenze ai farmaci. Inoltre, i geni individuati con le nostre ricerche possono essere usati per individuare precocemente i pazienti con un neuroblastoma ipossico permettendoci così di disegnare le nuove terapie sulla base della predisposizione del paziente".

A questo punto, non resta che dare il via ai test clinici mirati a testare l'efficacia di questi farmaci, per capire se potranno essere veramente utilizzati nella pratica clinica per curare i pazienti affetti da neuroblastoma, un tumore che spaventa bambini e genitori, ma che con nuove possibilità terapeutiche all'orizzonte ci auguriamo possa fare un giorno un po' meno paura.

Fonte| "Connectivity Map Analysis Indicates PI3K/Akt/mTOR Inhibitors as Potential Anti-Hypoxia Drugs in Neuroblastoma" pubblicato su Cancers il 4 giugno 2021