C’è una nuova speranza per i bambini colpiti da un glioma.

Presi di mira, cioè, da uno dei tumori più aggressivi che conosciamo, capace di crescere nel cervello o nel midollo spinale, responsabile di una sopravvivenza media di circa un anno e ad oggi ritenuto incurabile.

La nuova speranza è racchiusa in un’innovativa terapia CAR-T, dunque a base di cellule immunitarie ingegnerizzate. Testandola su un gruppo di pazienti pediatrici, un gruppo di scienziati della Stanford Medicine in California ha ottenuto risultati potenzialmente rivoluzionari.

Su Nature, infatti, i ricercatori hanno spiegato che il trattamento sperimentale ha ridotto i tumori cerebrali e ha ripristinato la funzione neurologica dei piccoli pazienti. Non solo: in uno di loro è riuscito anche ad eliminare completamente tutte le tracce rilevabili della neoplasia.

La portata dei risultati è grandissima perché, quando insorge, un glioma mescola le proprie cellule maligne con quelle sane in strutture neurologiche chiave e per questo non può assolutamente essere rimosso con la chirurgia.

Una delle strade possibili per cecare di contrastarlo è dunque quella della tecnologia CAR-T. Affidarsi, cioè, a delle cellule T prelevate da un paziente e modificate in laboratorio affinché diventino capaci di legarsi a un bersaglio molecolare specifico.

L’idea è che una volta reintrodotte nel corpo del paziente inneschino una risposta immunitaria forte e precisa contro le cellule tumorali contraddistinte da quel particolare bersaglio molecolare. In questo caso, l’antigene tumorale di superficie è chiamato GD2.

La sperimentazione con CAR-T mirati contro i glomi ha coinvolto 11 giovani pazienti, con un’età media di 15 anni e tumori diagnosticati in media cinque mesi prima. Degli 11 coinvolti, 9 ragazzi hanno mostrato benefici, con miglioramenti delle disabilità causate dalla malattia mentre 4 hanno visto ridursi il volume del proprio tumore di oltre la metà. Uno di loro, come ti anticipavo prima, ha avuto una risposta completa, ovvero il tumore è scomparso dalle scansioni cerebrali.

Risultati preliminari e su un gruppo ristretto di pazienti, eppure importantissimi. Capaci, si spera, di aprire nuove strade terapeutiche.

Fonte | "Intravenous and intracranial GD2-CAR T cells for H3K27M+ diffuse midline gliomas" pubblicato il 13 novembre 2024 su Nature