Trattati con il CAR-T i primi tre bambini italiani affetti da leucemia: i risultati preliminari sono ottimi

Sono trascorse due settimane dal trattamento e la malattia, che non aveva risposto a nessun’altra cura convenzionale, risulta ora in remissione completa. Serviranno naturalmente ulteriori controlli, ma al momento possiamo dire che è stato un successo e che si tratta di un esempio concreto dell’importanza di investire nella ricerca.
Giulia Dallagiovanna 9 Giugno 2021
* ultima modifica il 10/06/2021

I risultati della ricerca contro il cancro si vedono così, quando arriva l'annuncio del Ministero della Salute di tre bambini affetti da leucemia salvati da una terapia innovativa. Sono i primi pazienti pediatrici trattati in Italia con le cellule CAR-T e i risultati preliminari sono davvero promettenti: a due settimane dall'infusione, la malattia è in fase di remissione completa. E pensare che non aveva risposto a nessun'altra cura convenzionale e nemmeno al trapianto di cellule staminali emopoietiche allogeniche, cioè donate da un soggetto sano.

La tipologia specifica di leucemia di cui stiamo parlando è linfoide acuta a precursori B-cellulari (abbreviata in LLA-BCP). Mentre il CAR-T (Chimeric Antigen Receptor T cell therapies) è una tecnologia relativamente nuova che prevede di prelevare i linfociti T del paziente, ovvero quel gruppo di globuli bianchi che di norma è deputato a combattere gli agenti che minacciano il tuo organismo, ma che in questi casi non riesce ad attivarsi correttamente. Una volta isolate queste cellule del sangue attraverso un processo chiamato aferesi, vengono modificate geneticamente in modo che esprimano un recettore chiamato appunto CAR che si diriga contro il bersaglio tumorale, l'antigene CD19.

Si tratta di una terapia pensata proprio per combattere la leucemia e i linfomi non Hodgkin e nei pazienti adulti ha aumentato le probabilità di sopravvivenza e garantito la guarigione in circa il 40%, ma per alcune tipologie di tumore del sangue si arriva anche al 60%. Per la prima volta in Italia, dunque, questo approccio è stato sperimentato anche su tre bambini. E con successo.

Le cellule T geneticamente modificate sono state prodotte dall'Officina Farmaceutica dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma, attraverso un sistema automatizzato che è stato sviluppato in ambito del Progetto CAR-T Italia. Il vantaggio sta nel fatto che in due sole settimane è possibile produrre contemporaneamente più lotti di linfociti all'interno dello stesso ambiente, così come di ridurre il personale necessario, di contenere il rischio di contaminazione dei prodotti e di limitare i costi dell'intera procedura grazie a un meccanismo standardizzato. Tradotto per i pazienti, significa una terapia più accessibile anche per chi è affetto da forme aggressive di leucemia. Il Parlamento ha sostenuto l'iniziativa con un fondo da 10 milioni di euro depositato presso il Ministero della Salute.

Il Progetto CAR-T Italia è sostenuto dal Parlamento attraverso un fondo da 10 milioni di euro

Tornando ai bambini, è stato possibile ottenere una quantità di cellule CAR-T di molto superiore a quella necessaria per i primi trattamenti. Le restanti sono quindi state congelate in caso si rendessero necessari nuove infusioni di consolidamento.

Da quel giorno sono trascorse ormai due settimane e per tutti e tre i bambini si parla appunto di remissione completa dalla malattia. Sono solo risultati preliminari, certo, e i piccoli pazienti dovranno sottoporsi ancora a tanti controlli, ma sicuramente è un'ottima base di partenza e che fa ben sperare per il futuro.

"Come coordinatore del Progetto e responsabile del gruppo dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù (OPBG) sono particolarmente felice per questo risultato – ha commentato il professor Franco Locatelli, direttore del dipartimento di Oncoematologia dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù e presidente del Consiglio superiore di Sanità. – Una concreta realizzazione terapeutica che sarà certamente seguita da altre applicazioni in malati affetti da differenti patologie oncologiche".

"La ricerca sulle terapie avanzate ha un valore strategico, al fine di poter offrire ai cittadini le migliori possibilità di cura – ha invece sottolineato il ministro della Salute Roberto Speranza. – I risultati di questo importante progetto sono un passo avanti significativo in questa direzione e ci confermano come sia fondamentale continuare a investire sulla ricerca". E proprio su quest'ultimo punto, l'augurio è che alle parole seguano fatti e che non si debba più assistere a continui tagli su ricerca, sanità e istruzione.

Fonte| Ministero della Salute

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