Tumori neuroendocrini, nuovo farmaco migliora le aspettative di vita

Il feocromocitoma e il paraganglioma maligno sono neoplasie che un’incidenza annuale inferiore a 1 per milione. Sono quindi malattie gravi, rare e per cui non c’è cura. Grazie a un nuovo studio, molte persone potrebbero però avere una vita più lunga perché esiste una farmaco che dà ottimi risultati.
Valentina Rorato 21 Ottobre 2021
* ultima modifica il 21/10/2021

Il paraganglioma e il feocromocitoma sono un rarissimo tipo di tumore neuroendocrino. E soprattutto sono un cancro progressivo maligno. C’è però una buona notizia, che può essere vista come un lumino di speranza per tutti coloro che stanno combattendo contro questa malattia aggressiva. Esiste un farmaco, già disponibile anche in Italia e utilizzato per curare varie forme di cancro, che prolunga in modo significativo la durata di vita dei pazienti prima che la malattia progredisca.

A dimostrarlo sono i risultati dello studio di fase 2 FIRSTMAPPP (NCT01371201) che sono stati presentati durante il congresso della European Society for Medical Oncology (ESMO). La ricerca internazionale è stata coordinata dai ricercatori  dell’Istituto Gustave Roussy di Parigi.

Lo studio di fase 2

Durante lo studio di fase due FIRSTMAPPP sono stati coinvolti 78 pazienti con paraganglioma o feocromocitoma in progressione, provenienti da 15 centri ospedalieri europei, in 8 anni. I malati, che avevano un’età media di 53 anni, hanno ricevuto il farmaco sunitinib (un inibitore della tirosin-chinasi) oppure un placebo.  Complessivamente, il 32% dei pazienti era portatore di una mutazione di SDHB, il 40% non aveva ricevuto terapie precedenti, il 40% soffriva di ipertensione e il 60% aveva metastasi ossee.

I principali criteri di inclusione erano la presenza di malattia metastatica e la progressione entro 18 mesi. Sono stati, invece, scartati i pazienti con ipertensione non controllabile, funzionalità cardiaca alterata o trattati in precedenza con un qualsiasi inibitore delle tirosina chinasi (TKI) o un inibitore dell’angiogenesi anti-VEGF.

I risultati

Molto soddisfacenti i risultati ottenuti. A 12 mesi dalla cura il 39,5% dei malati trattati con il farmaco non aveva avuto alcun avanzamento del tumore, contro il 18,9% del gruppo placebo. «Questo è il più alto livello di evidenza mai raggiunto in questo tumore molto raro», ha commentato Eric Baudin, del Dipartimento di oncologia endocrina del Gustave Roussy di Parigi. "Se sunitinib diverrà un'opzione terapeutica, cambierà la pratica clinica, con le più solide evidenze di attività antitumorale nel feocromocitoma e nel paraganglioma metastatico in progressione".

Nicola Fazio, direttore della divisione di Oncologia medica gastrointestinale e tumori neuroendocrini dell’Istituto Europeo di Oncologia, ha inoltre sostenuto: «Sunitinib è il primo farmaco a dimostrare un vantaggio statisticamente significativo in pazienti con feocromocitoma o paraganglioma. Ad oggi per i pazienti con queste neoplasie non esiste una terapia definibile standard: nella malattia avanzata viene per lo più proposta una chemioterapia con agenti alchilanti. Ritengo che gli importanti risultati di questo trial cambieranno la nostra pratica clinica in questo settore».

Il feocromocitoma e il paraganglioma progressivo maligno sono tumori molto rari. Sono, infatti, una neoplasie altamente vascolarizzate che originano dalle cellule della porzione midollare del surrene o dalle cellule dei paragangli. "I tumori neuroendocrini sono rari in quanto hanno una incidenza di meno di sei nuovi casi annui su 100mila persone e stando agli ultimi dai rilevati dai Registri Tumori Airtum, in Italia, nel loro insieme, colpiscono circa 3mila persone ogni anno, ma se consideriamo che esistono vari tipi di tumori neuroendocrini si può immaginare la rarità dei singoli sottotipi. I più frequenti sono quelli del tratto gastroenteropancreatico (circa due terzi dei casi), seguono quelli bronco-polmonari (20-30 %) o altre regioni del corpo (10%) come cute, tiroide, paratiroide e surreni. riconoscerle. In considerazione della rarità e dell'eterogeneità biologica e clinica dei tumori neuroendocrini la cura dei pazienti che ne sono affetti dovrebbe essere gestita in ambito specialistico e multidisciplinare".

Fonte | 567O_PR – First International Randomized Study in Malignant Progressive Pheochromocytoma and Paragangliomas (FIRSTMAPPP), uno studio accademico pubblicato su OncologyPro a settembre 2021

Le informazioni fornite su www.ohga.it sono progettate per integrare, non sostituire, la relazione tra un paziente e il proprio medico.