Una nuova terapia dà speranza ai bambini affetti da Leucemia Mieloide Acuta

E’ nata Palm, una rete nazionale per rivoluzionare la cura della leucemia mieloide acuta, che all’Ospedale Bambino Gesù testerà per la prima nuova in Europa la terapia cellulare CAR-NK. Questa terapia potrebbe dare nuove speranze ai piccoli che soffrono di leucemia mieloide acuta recidiva o refrattaria.
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Valentina Rorato 31 Gennaio 2023
* ultima modifica il 31/01/2023

Mai arrendersi e soprattutto porsi sempre nuovi obiettivi. È con questo spirito che lavorano i ricercatori di “PALM” (Pediatric Acute Leukemia of Myeloid origin), la nuova Rete nazionale di istituti specializzati in campo oncoematologico coordinata dall’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù e sostenuta da Fondazione Umberto Veronesi. Hanno dunque fissato due goal molto importanti: portare avanti la prima sperimentazione clinica in Europa della terapia genica con cellule CAR-Natural Killer e lo sviluppo di nuove metodiche diagnostiche per la leucemia mieloide acuta (LMA), un tumore del sangue molto aggressivo che in Italia colpisce circa 70 bambini all’anno.

Nuove metodiche diagnostiche

Questo progetto di ricerca e sviluppo di terapie innovative per la LMA durerà 5 anni e i ricercatori si dedicheranno all’identificazione di nuove alterazioni molecolari predittive di outcome; alla scoperta dei meccanismi responsabili della resistenza alle cure o delle ricadute di malattia e alla messa in atto di sperimentazioni cliniche basate sull’uso delle cellule CAR- Natural Killer per i pazienti con LMA recidiva e/o refrattaria. I centri coinvolti sono l’Ospedale Bambino Gesù come Centro di riferimento, il Laboratorio di diagnostica centralizzata della Clinica Oncoematologica di Padova, il Dipartimento di oncologia sperimentale dell’Istituto Europeo di Oncologia di Milano e il Department of Leukaemia dell’MD Anderson Cancer Center (Houston, USA).

«L’obiettivo di Fondazione è da sempre quello di massimizzare le probabilità di guarigione e migliorare la qualità di vita dei bambini che si ammalano di tumore – sottolinea Paolo Veronesi, presidente di Fondazione Veronesi e direttore della Senologia Chirurgica dell’Istituto Europeo di Oncologia – Per questo da anni finanziamo la ricerca scientifica e le migliori cure mediche per i giovani pazienti oncologici attraverso l'attivazione dei protocolli di cura conformi ai più elevati standard internazionali, sosteniamo numerosi ricercatori e ricercatrici che hanno deciso di dedicare la propria vita allo studio e alla cura di queste patologie e mettiamo in atto iniziative per sensibilizzare l’opinione pubblica e le istituzioni competenti sui bisogni degli adolescenti malati di cancro. A tutto questo abbiamo deciso di avviare con l’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù questa nuova piattaforma di ricerca all’avanguardia per i bambini malati di leucemia mieloide acuta».

Che cos’è la leucemia mieloide acuta

La leucemia mieloide acuta è un tumore raro del sangue che origina nelle cellule staminali presenti nel midollo osseo e si sviluppa rapidamente diffondendosi in tutto l’organismo. Rappresenta il 20% di tutti i casi di leucemia acuta osservati in età pediatrica, dato che si traduce – in Italia – in circa 70 nuove diagnosi all’anno nella fascia 0-18. La LMA è una malattia ancora non del tutto caratterizzata dal punto di vista geneticoe molecolare, così come rimangono da chiarire compiutamente i meccanismi che portano allo sviluppo di forme recidivanti e refrattarie ai trattamenti convenzionali.

Cellule Car Natural Killer

Come anticipato, le leucemie mieloidi acute sono caratterizzate da alterazioni molecolari ricorrenti che, in un terzo dei casi, non vengono identificate. Tale limite oggi può essere superato con tecnologie di sequenziamento di nuova generazione, disponibili negli istituti della Rete, ottenendo così nuove informazioni sulla malattia.

L’attività terapeutica cardine della Rete “PALM” è l’avvio della sperimentazione clinica – la prima in ambito europeo – della terapia genica con cellule CAR-Natural Killer per il trattamento della leucemia mieloide acuta recidivata o resistente alle cure convenzionali. Concluso con risultati significativamente promettenti lo studio pre-clinico condotto all’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, il trial partirà alla fine del 2023 su una coorte di pazienti sia pediatrici che adulti.

Negli ultimi anni sono stati fatti grandi passi avanti nel campo dell’oncologia pediatrica, ma rimangono ancora molti problemi da risolvere per migliorare la sopravvivenza e la qualità di vita dei giovani pazienti – afferma Chiara Tonelli, Presidente del Comitato Scientifico di Fondazione Umberto Veronesi, Professore Emerito di Genetica presso l’Università degli Studi di Milano e Presidente Federazione Italiana Scienze della Vita (FISV) –. Riteniamo che l’attività di ricerca portata avanti dalla Rete permetterà non solo di aumentare le percentuali di guarigione dei piccoli pazienti malati di leucemia mieloide acuta, ma che potrà essere applicata anche ai pazienti adulti malati di leucemia”.

Fonte | Ospedale Bambino Gesù

Le informazioni fornite su www.ohga.it sono progettate per integrare, non sostituire, la relazione tra un paziente e il proprio medico.