Il selumetinib è il primo farmaco approvato in Italia per trattare i neurofibromi plessiformi nei bambini affetti da neurofibromatosi di tipo 1 (NF1), una malattia genetica rara che può causare tumori lungo i nervi. La sua introduzione rappresenta un'importante svolta nella cura pediatrica dei tumori non operabili.

💊 Cosa cura il selumetinib

Il selumetinib è indicato per il trattamento dei neurofibromi plessiformi sintomatici e inoperabili nei pazienti pediatrici a partire dai 3 anni di età con NF1. Questi tumori benigni, ma invasivi, possono crescere in profondità nei tessuti nervosi e provocare dolore, deformazioni, difficoltà motorie e problemi respiratori o visivi.

🔬 Come agisce il farmaco

Il principio attivo del selumetinib appartiene alla classe degli inibitori selettivi MEK1/2, molecole che agiscono bloccando una via di segnalazione cellulare coinvolta nella crescita incontrollata e sopravvivenza delle cellule tumorali. In questo modo, il farmaco riduce la proliferazione delle cellule malate, migliorando i sintomi e rallentando la progressione della malattia.

🏥 Un traguardo per la pediatria oncologica

Il farmaco è stato sviluppato da AstraZeneca ed è stato già approvato da EMA e FDA per usi specifici. In Italia, ha ricevuto recentemente il via libera alla rimborsabilità da parte dell’AIFA, rendendolo così accessibile attraverso il Servizio Sanitario Nazionale (SSN).

L’approvazione di selumetinib segna una svolta importante nella cura dei tumori pediatrici non operabili, offrendo una possibilità concreta di trattamento per una patologia per cui, fino a poco tempo fa, non esistevano terapie farmacologiche efficaci.