Si è parlato molto di Rna messaggero, o mRna, durante l’emergenza Covid 19, soprattutto per la produzione dei vaccini, contro il coronavirus, ma oggi anche contro l’influenza e l’herpes. Esiste però una novità davvero promettente, perché l’mRNA potrebbe diventare protagonista di una prima terapia oncologica per i tumori solidi.

La Food and Drug Administration (FDA) ha dato l’autorizzazione per uno studio di fase 1 per un nuovo farmaco (IND). Si tratta del primo studio sull’uomo di STX-001, una tecnologia di mRNA sintetico auto-replicante multi-meccanicistica che esprime una citochina IL-12 per un lungo periodo di tempo, direttamente nel microambiente tumorale.

"STX-001 ha il potenziale per diventare la prima terapia con mRNA programmabile in oncologia", ha affermato Jake Becraft, CEO e co-fondatore di Strand Therapeutics, l'azienda che ha sviluppato il trattamento. “Siamo entusiasti di ricevere l'autorizzazione dell'IND per portare avanti il ​​nostro programma sui pazienti, il che rappresenta un'importante pietra miliare per la nostra azienda. STX-001 rappresenta un nuovo promettente approccio per il trattamento dei tumori solidi. Siamo entusiasti di continuare a valutare la nostra tecnologia mRNA programmabile in una serie di aree terapeutiche”.

STX-001 si dimostra promettente come nuovo approccio per migliorare l’efficacia delle attuali immunoterapie per i tumori solidi. La tecnologia mRNA auto-replicante di STX-001 induce la morte delle cellule tumorali immunogeniche e promuove il reclutamento di cellule T e cellule NK nel microambiente tumorale, nonché la loro attivazione.

"Sebbene abbiamo assistito a progressi significativi nell'immunoterapia per il trattamento di vari tumori solidi, la realtà è che la maggior parte dei pazienti alla fine sviluppa ancora resistenza e il cancro progredisce durante la terapia", ha affermato Tasuku Kitada, cofondatore, presidente e responsabile della ricerca e sviluppo.

I dati presentati all’AACR 2023 hanno riferito che STX-001 supera i limiti dell’attuale immunoterapia e ha il potenziale per migliorare radicalmente le risposte cliniche ai tumori solidi. STX-001 consente la somministrazione di quantità terapeutiche di IL-12 con maggiore efficacia rispetto all'mRNA convenzionale e ha anche indotto una risposta antitumorale duratura e una maggiore efficacia se combinato con inibitori del checkpoint PD-1/PD-L1. STX-001 è il primo farmaco della piattaforma per tumori solidi di Strand, in grado di esprimere qualsiasi proteina terapeutica desiderata direttamente all'interno delle cellule tumorali stesse, creando precedenti potenziali indici terapeutici irraggiungibili.

Fonte | "Abstract 2731: STX-001, a locally administered LNP-formulated self-replicating mRNA that encodes the therapeutic payload IL-12, induces deep systemic immune responses to solid tumors" pubblicato su Cancer Research ad aprile 2023;