Il ravulizumab, un nuovo trattamento per la sindrome emolitico-uremica atipica, una malattia rara potenzialmente letale, è stato approvato dall’Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa). Il medicinale potrà essere usato nei pazienti adulti e nei bambini, indipendentemente dal fatto di aver ricevuto in passato cure simili.

Come funziona il ravulizumab?

Il farmaco è agisce inibendo la proteina C5 nella cascata del complemento terminale, una parte del sistema immunitario del corpo. Quando attivato in un modo incontrollato, la cascata del complemento risponde in modo eccessivo, portando il corpo ad attaccare le proprio cellule sane. Ravulizumab viene somministrato per via endovenosa ogni 8 settimane nei pazienti adulti, in seguito una dose di carico.

"Questa anomalia porta ad uno stato di infiammazione cronica che danneggia le pareti dei vasi sanguigni. Il primo organo ad essere danneggiato, di solito, è il rene ma i danni possono estendersi a cuore, polmoni, cervello e sistema gastro-intestinale", spiega Gaetano La Manna, ordinario di Nefrologia all'Università di Bologna. La sindrome emolitico-uremica atipica è una malattia rara che colpisce circa 600 pazienti in Italia. E circa la metà dei malati ha bisogno di dialisi, soffre di danno renale permanente o va incontro a decesso entro il primo anno dalla diagnosi. E non è tutto. È una patologia su base genetica per il 50-70% dei casi, per scatenarsi con sintomi evidenti è spesso necessario un evento, come la gravidanza, l’ipertensione maligna, un trapianto d’organo, una malattia renale, una patologia autoimmune, un tumore, un’infezione o l’abuso di alcuni farmaci.

Il trattamento, come abbiamo spiegato, è un inibitore della proteina C5 del complemento, e si pone come alternativa alla terapia con eculizumab. "Ora, grazie a ravulizumab, la cura compie un ulteriore passo in avanti. La terapia non solo modifica radicalmente la storia naturale della malattia ma migliora sensibilmente la qualità di vita dei malati e dei loro famigliari", prosegue La Manna.

Negli studi clinici che hanno potato all'approvazione, il 61% dei pazienti ha avuto una risposta completa nei primi 12 mesi.  “Negli adulti trattati con ravulizumab, il 53% ha avuto una risposta completa alla microangiopatia trombotica nel periodo iniziale di valutazione, pari a 26 settimane, e il 61% nei primi dodici mesi – spiega Giuseppe Castellano, Direttore di Struttura Complessa Professore Associato di Nefrologia all’Università degli Studi di Milano -. Ravulizumab nella popolazione pediatrica ha raggiunto il tasso di risposta completa del 94,4% e il 100% hanno interrotto la dialisi”.

Fonti | Aifa; Ansa