L’Aifa ha approvato la prima terapia specifica per tumori del polmone non a piccole cellule avanzati, per i tumori della tiroide avanzati o mestastici e per i carcinomi midollari della tiroide positivi all'alterazione del gene Ret. E finalmente arriva anche in Italia, dopo l’approvazione della Fda statunitense e dell’Ema, il selpercatinib come monoterapia di seconda linea.

Come funziona

Selpercatinib è un farmaco (della Lilly) inibitore selettivo e potente che blocca l’attività proliferativa, dovuta all’alterazione del gene Ret e determina un arresto della crescita tumorale con moderati effetti collaterali. I dati dimostrano che questa alterazione abbia un'incidenza di circa il 2% nel tumore polmonare, di circa il 10% nei tumori tiroidei e di circa il 50% in quelli midollari della tiroide e per i pazienti con queste neoplasie Aifa, Agenzia italiana del farmaco, ha stabilito l'autorizzazione all'immissione in commercio a questo nuovo farmaco. “Il carcinoma polmonare non a piccole cellule, nel tempo è diventato l’esempio perfetto dell’applicazione della medicina di precisione in ambito oncologico” spiega Silvia Novello, professore ordinario di oncologia medica presso l’Università degli Studi di Torino e presidente di Walce Onlus (Women Against Lung Cancer in Europe / Donne contro il tumore del polmone in Europa). “Un terzo dei pazienti a cui viene diagnosticato questo tumore in fase metastatica è portatore di un cancro caratterizzato da una alterazione genetica e può essere trattato con un farmaco specifico e il 2% ha un’alterazione di Ret”.

Lo studio

Lo studio di riferimento (LIBRETTO-001), che ha portato all’approvazione del farmaco, è uno dei più ampi condotti su pazienti con tumori con alterazione del gene di Ret trattati con un inibitore specifico per tale alterazione e ha coinvolto 16 Paesi e 89 centri di ricerca. I risultati hanno evidenziato un tasso di risposta oggettivo del 61% nei pazienti con Nsclc pretrattato, del 79% nei pazienti pretrattati con tumore della tiroide e del 69% nei pazienti con Mtc pretrattato. Gli eventi avversi più comuni sono stati per lo più di basso grado: secchezza delle fauci, diarrea, ipertensione, aumento delle ALT/AST, edema periferico, costipazione, rash, cefalea e affaticamento. Lo studio continua ad arruolare pazienti con altri tumori Ret-alterati, in aggiunta a quelli con cancro del polmone, della tiroide e midollare.

Fonti | Aifa