"È una grande soddisfazione, per me e per il mio team. È la prima volta che questi fondi vengono stanziati per ricercatori che lavorano in Italia ed è una conferma dell'eccellenza nella ricerca che rappresenta il nostro Paese. Ricevere un riconoscimento di questa portata dagli Stati Uniti fa capire che abbiamo un potenziale altissimo". Chi parla è la dottoressa Raffaella Di Micco, 40 anni, la prima ricercatrice che lavora in un istituto italiano ad aver ricevuto il Robertson Stem Cell Investigator Award, il prestigioso premio assegnato dalla New York Stem Cell Foundation a chi, attraverso i suoi progetti, è riuscito ad aprire nuove strade nell'ambito della ricerca sulle cellule staminali.

Il team della dottoressa, che lavora all'Istituto San Raffaele-Telethon per la terapia genica di Milano, si è focalizzato sullo sviluppo di nuovi metodi per ingegnerizzare le cellule staminali ematopoietiche. Stiamo parlando cioè di quelle presenti nel sangue, dalle quali derivano i globuli rossi, i globuli bianchi e le piastrine. Il fine ultimo è trovare approcci terapeutici efficaci contro le patologie rare. "Utilizziamo una serie di tecnologie avanzate per modificare il genoma di queste cellule, tra le quali anche la tecnica Crispr/Cas9 che è valsa alle sue ideatrici il Nobel per la Chimica 2020. Cerchiamo di correggerne gli errori genetici e contemporaneamente garantire il più possibile la funzionalità delle staminali, in modo che quando si effettua il trapianto, sia garantita la ricostituzione corretta di tutte le cellule del sangue", spiega Di Micco.

Più nello specifico, il bersaglio finale sono le malattie ereditarie del sangue. Ma il lavoro dei ricercatori consiste nell'indagare la funzionalità delle cellule e le loro reazioni alla manipolazione genetica. Così facendo, si potranno sviluppare protocolli avanzati per correggere il Dna alterato e descrivere una tecnica applicabile un giorno a diverse patologie.

"Lavoriamo da cinque anni con le cellule staminali del sangue. Durante tutto il mio percorso formativo sono sempre stata una ricercatrice di base, cioè ho sempre guardato a meccanismi di funzionamento delle cellule. La bellezza di operare all'Istituto San Raffaele-Telethon è che si possono applicare queste conoscenze allo sviluppo di protocolli clinici. Sono stati portati avanti diversi clinical trials con cellule ematopoietiche ingegnerizzate utilizzando piattaforme con lentivirus o retrovirus e si spera quanto prima di cominciare la sperimentazione clinica con cellule modificate con la tecnologia Crispr. In alcuni Paesi quest'ultima tecnologia è già stata impiegata, ma solo da pochi anni, quindi non abbiamo risultati definitivi per la sua applicazione sui pazienti", conclude la dottoressa.

Credits photos: Ufficio Stampa IRCCS Ospedale San Raffaele di Milano