Per la prima volta a vincere è l'Italia e lo fa grazie a una ricercatrice e al suo team che da anni studiano l'ingegnerizzazione delle cellule staminali. Sto parlando della dottoressa Raffaella Di Micco, che lavora all'Istituto San Raffaele-Telethon per la terapia genica (SR-Tiget) di Milano. È stata proprio lei a ricevere il prestigioso premio della New York Stem Cell Foundation, il Robertson Stem Cell Investigator Award, che viene attribuito a chi con i propri progetti è riuscito ad aprire nuove strade nell'ambito della ricerca sulle cellule staminali. Questo riconoscimento comporta anche un finanziamento da 1 milione e 500mila dollari per proseguire il proprio lavoro, che nel caso della dottoressa va nella direzione di nuovi approcci al trattamento delle patologie ereditarie del sangue.

Cosa significa tutto questo. Prima di tutto si parla di malattie rare, per le quali spesso non esiste una cura. E poi ci si concentra su quelle che hanno un'origine genetica, dovuta dunque a un errore nel Dna che, se corretto, potrebbe portare alla risoluzione della patologia. Ed è in questo momento che entra in gioco l'editing genetico e più precisamente la tecnica Crispr/Cas9, le cui ideatrici (Emmanuelle Charpentier e Jennifer Doudna) hanno vinto il Nobel per la Chimica 2020. Quello che viene volgarmente chiamato "il taglia e incolla genetico" permette di modificare le sequenze di Dna per riparare il gene alterato.

La dottoressa Di Micco e il suo team utilizzano questa tecnica per studiare, assieme al suo gruppo di lavoro, da vicino come rispondono le cellule staminali ematopoietiche, cioè quelle che producono le particelle del tuo sangue, alle diverse strategie di ingegneria genetica. In poche parole, provano a capire se e come si possano curare le malattie del sangue andando a correggere eventuali malfunzionamenti nella sintesi dei globuli rossi o bianchi.

"Sono particolarmente orgogliosa di questo riconoscimento – ha commentato  – perché è la prima volta in assoluto che viene dato a un ricercatore che lavora in Italia. Grazie a questo finanziamento il nostro team potrà indagare come rendere ancora più efficaci quelle strategie terapeutiche innovative che in questi anni hanno dato risultati straordinari per il trattamento di malattie genetiche rare".

Fonte| Telethon