L'Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa) ha dato il via libera alla prima terapia contro il tumore a cellule dendritiche plasmacitoidi blastiche (BPDCN), un cancro del sangue raro e con prognosi severa caratterizzato dalla iper-espressione dell'antigene CD123. Questo farmaco è unico nel suo genere e porta la firma di Menarini Stemline. L'Italia è il secondo Paese in Europa a rendere disponibile il farmaco, dopo la Germania. Il provvedimento di Aifa segue l'approvazione a livello europeo.

Il tagraxofusp è un nuovo farmaco sviluppato per il trattamento della neoplasia a cellule dendritiche plasmacitoidi blastiche. Si tratta di una terapia mirata, ‘first-in-class', che agisce in maniera selettiva contro l'antigene CD123.

Ha dimostrato  un’efficacia che appare addirittura superiore a quella riportata nello studio registrativo. Secondo i dati, nei pazienti trattati col farmaco in prima linea, si è registrato un tasso di risposte obiettive (ORR) quasi del 90% e un tasso di risposte complete superiore al 70%, inoltre quasi la metà dei pazienti ha potuto procedere al trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche.

Per fortuna, questa malattia ha un'incidenza molto bassa, sono meno di cento i nuovi casi ogni anno in Italia, e solo recentemente questa neoplasia ha trovato una definizione adeguata. Oggi è classificata all'interno delle neoplasie mieloidi aggressive.

"Prima di tagraxofusp, non esistevano farmaci autorizzati in questa neoplasia e, nella pratica clinica, si faceva ricorso a regimi chemioterapici intensivi utilizzati normalmente per il trattamento di leucemie o linfomi” ha raccontato Pier Luigi Zinzani, Professore Ordinario dell'Istituto di Ematologia ‘L. A. Seràgnoli', IRCCS S. Orsola-Malpighi, Università degli Studi di Bologna. “La neoplasia a cellule dendritiche plasmacitoidi blastiche, però, è caratterizzata da una resistenza intrinseca alle chemioterapie standard: le risposte sono spesso transitorie e i risultati ottenuti non si traducono in vantaggi dal punto di vista della sopravvivenza. Questi regimi chemioterapici sono inoltre associati a gravi tossicità".

Emanuele Angelucci, Direttore Struttura Complessa di Ematologia e Terapie cellulari dell'IRCCS Ospedale Policlinico San Martino di Genova, ha aggiunto: “I risultati preliminari dello studio retrospettivo europeo ‘Expanded Access Program (EAP)', al quale ha partecipato anche l'Italia, sono stati presentati lo scorso dicembre al congresso della Società Americana di Ematologia. Sono stati riportati i risultati di un'analisi preliminare dei dati di 22 pazienti trattati con tagraxofusp di cui 15 in prima linea. In questi, la risposta complessiva è stata dell'87% e il tasso di remissione completa del 67%. Il 50% è stato sottoposto al trapianto di cellule staminali. Sono dati estremamente soddisfacenti, vista l'aggressività della patologia".

Fonti | Ansa;