Una nuova proteina mirata contro il neuroblastoma: dal Gaslini di Genova un’altra spallata al grave tumore infantile

I ricercatori hanno messo a punto una formulazione liposomiale costituita da un farmaco chemioterapico, la doxorubicina, e “decorata” all’esterno da una molecola in grado di riconoscere le cellule del neuroblastoma nucleolina positive. Il trattamento garantirebbe un effetto terapeutico molto alto con l’eliminazione delle cellule tumorali e la tutela di quelle sane circostanti.
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Kevin Ben Alì Zinati 6 Luglio 2021
* ultima modifica il 14/07/2021

Uno dei più frequenti tumori in età pediatrica. Quasi 120 bambini colpiti ogni anno in Italia prima del sesto anno di vita. Prognosi a 5 anni infausta nel 60% dei casi quando metastatico.

Tutto vero, anche se negli ultimi anni la scienza sta ridisegnando l’immagine “pubblica” del neuroblastoma, quella insomma a cui siamo sempre stati abituati, mettendo in mostra le nuove potenziali soluzioni piuttosto che i suoi lati bui.

Una ricerca inglese, per esempio, ha recentemente individuato l’origine di tutte le forme di neurblastoma nei simpaticoblasti, un particolare tipo di cellule embrionali che potrebbero diventare i bersagli per trattamenti più efficaci.

Anche i ricercatori dell’Istituto Gaslini di Genova avevano dato il loro prezioso contributo, mettendo a punto farmaci in grado di rendere il tumore ancora più sensibile alle cure.

La nuova importante spallata al grave tumore infantile arriva proprio dall’ospedale pediatrico ligure, che sta contribuendo fortemente a dare nuove speranze ai piccoli pazienti.

All’interno di un progetto finanziato inizialmente dalla Comunità Europea e poi da AIRC, un gruppo di ricercatori del Laboratorio di Terapie Sperimentali in Oncologia ha scoperto un modo più preciso e sicuro per uccidere le cellule tumorali salvaguardando quelle sane circostanti.

Il punto di svolta è rappresentato dalla nucleolina. Si tratta di una proteina espressa all’intento del nucleo di tutte le cellule umane.

Un’espressione e una sua localizzazione alterate corrispondono sono coinvolte in diversi processi patologici, in particolare nelle infezioni virali e nei tumori dell’adulto.

Lo studio appena pubblicato sul Journal of Experimental & Clinical Cancer Research ha tuttavia messo in chiaro che la nucleolina è espressa anche sulla superficie esterna delle cellule di neuroblastoma.

La conferma non è arrivata soltanto da linee tumorali cresciute in vitro ma anche dall’analisi di cellule provenienti dai pazienti affetti da neuroblastoma sviluppato come massa tumorale e dalle cellule di neuroblastoma infiltranti il midollo osseo, caratteristica che rende la patologia ancora più difficile da contrastare.

Il team del Laboratorio di Terapie Sperimentali in Oncologia dell’Istituto Giannina Gaslini di Genova che ha lavorato sulla formulazione mirata contro le cellule nucleolina positive del neuroblastoma. Photo credit: Istituto Gaslini.

La nucleolina assume un ruolo così decisivo perché, di fatto, rappresenta il nuovo bersaglio contro cui mirare le terapie.

I ricercatori hanno infatti realizzato una formulazione liposomiale contenente il farmaco chemioterapico doxorubicina e “decorata” all’esterno da una molecola in grado di riconoscere le cellule del neuroblastoma nucleolina positive.

La sua azione ha dimostrato un potente effetto terapeutico, addirittura maggiore di quello ottenuto dal farmaco in forma non liposomiale.

Puoi capire l’entusiasmo dei ricercatori liguri dal momento che questi risultati rappresento la base per lo sviluppo di nuove terapie anti-tumorali basate sul bersagliamento mirato del neuroblastoma.

Significa mettere a punto non solo farmaci più efficaci, ma capaci anche di limitare al minimo gli effetti tossici indesiderati e ridurre la resistenza ai farmaci da parte del tumore.

Fonte | "Cell surface Nucleolin represents a novel cellular target for neuroblastoma therapy" pubblicata il 2 giugno 2021 sulla rivista Journal of Experimental & Clinical Cancer Research

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